● 分享者：梁大伯，66 岁，2019 年 8 月确诊急性髓系白血病。 为何使用艾伏尼布：化疗结果不佳，两个周期的化疗后未达到部分缓解 因为女儿在北京工作比较忙，所以我从山东老家到北京的女儿家帮忙照看孩子，对于我们这个年纪的老人来说，能在身体等各方面情况都允许的前提下帮子女减轻点负担，其实还是很开心的。但 2019 年 8 月份的时候感觉自己经常出现头晕的情况，刚开始也没当回事，后来正好回老家时到当地医院做了检查，验血发现许多指标都不达标，接着又陆续做了其他检查项目，就确诊了急性髓系白血病。 当时也意识到这个病挺严重，而且很可能治不好，本来是去帮子女分担点压力的，现在自己生病成了很大的负担，所以整个人很悲观，有点不想治疗。后来在家人的劝说下，还是接受了化疗，但连续的化疗并没有使病情好转，反而出现了吃不下饭、体力不足、体重骤减这些并发症。除此之外，还有发热、嗓子发干的过敏表现，血小板指标依旧很低，输血也并没有让我的症状改善。这些都让我感到更失落更没有信心了，想着为了避免最后家里人财两空，我决定和孩子们商量放弃治疗。 他们听了我的想法都强烈反对，鼓励我坚持治疗不要想太多，凡事有他们呢。这期间正好之前做的基因检测结果出来了，显示我有 IDH1 突变，二女儿带着我的结果挂了王建祥教授的号，王教授了解我的情况后建议我尝试一下天津血研所的临床试验项目，这个项目对我这类原发难治性的急性髓系白血病患者或许会有所帮助。和孩子们商量后，我们也都认为这是一个新的机会，就决定去参加这个临床试验。 女儿带着我从山东转战到天津，在 2019 年的 11 月 20 日，我开始服用艾伏尼布，同时停止了化疗。我的主治医师孙医生说艾伏尼布只需要每天吃一次，不需要住院，也不需要输血。根据临床研究的规定，我每28 天需要到天津复查一次。当时正是疫情期间，女儿为了方便我治疗随访，就在医院旁边租了一间房子。服用艾伏尼布期间因为没再出现过敏或其他身体不舒服的情况，我的心态也慢慢调整了过来，不像之前压力那么大那么焦虑。 就这样治疗到 2020 年的 3 月，孙医生带给了我一个好消息，那就是我的病情缓解了。得知这个好消息后，我们一家人都很激动，之前好几次化疗都没有好的效果，人还很难受，这次没住院吃口服药就缓解了，真的简单方便了不少。 现在我的病情依旧很稳定，回想当初，真的十分感激王教授为我的治疗指了一条明路，也十分感激孙医生和其他医护人员们的帮助和鼓励。我希望其他病友如果有机会的话也可以多尝试参与临床试验，这并不像我们之前理解的那样是去当小白鼠，反而能更快的用上新药，得到医护团队更认真细心的照护。 总之，多和医生沟通，多听医生的建议，决定了就好好配合治疗，想太多了也无济于事，希望大家都能一切顺利。 专家点评 王建祥教授： 该患者于 2019 年 11 月首次前往医院就诊，当时分子遗传学结果提示预后不良，后续化疗结果同样不佳，在先前两个周期的化疗治疗之后未达到部分缓解，为原发难治患者。患者入组临床研究服用艾伏尼布 4 个周期后获得 CR，并且至今 31 个月持续 CR。患者对医生的信任和医生对药物和诊疗手段的深刻了解能够有效提高患者的治疗依从性，进而提高治疗的有效率。 IDH1 为三羧酸循环代谢中的关键酶，IDH1突变后代谢物可影响DNA甲基化。IDH1抑制剂艾伏尼布通过将代谢途径和表观遗传学的调节途径联系起来，最终诱导白血病细胞正常分化，获得治疗疗效。 过去急性髓系白血病使用传统的治疗药物可以为部分患者带来较好的近期疗效，但相当一部分患者由于各种原因会产生耐药、复发，仍有必要持续改进这部分患者的长期疗效。如果能够在早期诊断过程中筛查出患者的基因突变，包括IDH1突变，便可为患者当下或未来的治疗引入对应的靶向治疗药物，使疗效得到改善。这便是从精准诊断到精准治疗，再到精准管理的全链条管理模式。 专家简介 王建祥 教授 血液病医院副院所长、白血病诊疗中心主任 国家血液病临床医学研究中心主任 中国医师协会血液科医师分会副会长 中国医师协会内科医师分会副会长 中华医学会血液学分会 前任主任委员 J Hematol & Oncol (IF7.4) 副主编 中华血液学杂志 主编（2012-2016） 中国抗癌协会血液肿瘤专委会 主任委员 （2012-015） “杰青”、“新世纪百千万人才工程”国家级人选、卫生部突贡专家、国务院特贴专家 牵头制定了《急性髓系白血病》、《急性淋巴细胞白血病》、《慢性髓性白血病》多部诊治指南
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